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超过一半的 CCA 患者在确诊时已处于晚期,这种情况下晚期 CCA 的主要治疗方法是全身治疗。3 最近,这些患者的一线治疗新标准是化疗联合免疫疗法。TOPAZ-1 试验是一项随机 III 期试验,其主要目的是评估抗程序性死亡配体 1 (PD-L1) 抗体 durvalumab 纳入晚期 BTC 一线化疗方案中。4 共有 685 名患者被随机分配到 durvalumab (n = 341) 或安慰剂 (n = 344) 联合化疗组。该试验达到了终点,客观反应率 (ORR)、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 均有所改善。durvalumab 的估计 2 年 OS 为 24.9%,安慰剂为 10.4%; OS 风险比为 0.80(95% 置信区间 [CI];0.66 – 0.97;p = 0.021)。4 但是,化疗加度伐单抗治疗的中位 OS 仍然只有 12.8 个月。4

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