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摘要：CRISPR-Cas 技术已迅速改变生命科学研究和人类医学。添加、删除或编辑人类 DNA 序列的能力具有治疗先天性和后天性人类疾病的变革性潜力。细胞和基因治疗生态系统的及时成熟及其与 CRISPR-Cas 技术的无缝集成使得治疗方法的开发不仅可能治愈镰状细胞性贫血和肌营养不良症等单基因疾病，而且可能治愈癌症和糖尿病等复杂的异质性疾病。在这里，我们回顾了当前涉及使用各种 CRISPR-Cas 系统作为人类疾病治疗方法的临床试验的前景，讨论了挑战，并探索了新的基于 CRISPR-Cas 的工具，例如碱基编辑、主要编辑、基于 CRISPR 的转录调控、基于 CRISPR 的表观基因组编辑和 RNA 编辑，每种工具都有望实现新功能并扩大治疗潜力。最后，我们讨论了如何通过生成用于新兴疗法临床前测试的大型动物疾病模型来利用 CRISPR-Cas 系统来了解人类疾病的生物学。
CRISPR-Cas 系统：当前和新兴的转化前景
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