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lenmeldy是一种基于自体造血干细胞(HSC)基因疗法,用于治疗患有症状前晚期症状晚期(PSLI),症状前早期炎症(PSEJ)或早期症状早期(PSEJ)或早期症状早期(ESEJ)的早期(ESEJ)过单(ESEJ)的过化症(ESEJ)过化症。LenMeldy的临床功效和安全性是在两项单臂开放标签临床试验(NCT01560182和NCT03392987)中建立的,并在欧盟扩大了访问计划。将Lenmeldy治疗的参与者(n = 37)的运动功能和整体存活与外部未经处理的自然历史史,患有晚期肢体的儿童(n = 28)和早期少年MLD(n = 21)。所有17名具有LenMeldy治疗的MLD后期形式的儿童中的所有儿童,紧接着至少5岁,仍然没有事件,并定义为丧失运动丧失和无需支撑的丧失(GROSS运动功能分类(GMFC)-MLD水平)或死亡或死亡,或与0%的儿童相比。与未经处理的自然历史组相比,用Lenmeldy的治疗显着延长了总体生存期;从出生后6年,所有经过Lenmeldy治疗的PSLI MLD的儿童都还活着,自然史组中有10名儿童死亡(42%)。PSEJ MLD的结果表明,所有3名具有可评估运动结果的儿童都保留了正常步态。ESEJ MLD的结果表明,有3/10名儿童的运动和认知结果和2/10名接受Lenmeldy治疗的儿童死亡。与治疗相关的最常见的不良反应包括发热

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