机构名称：
¥ 1.0
结果：与接受单剂量的小鼠相比，在两种RAAV9-微肺炎剂量后，白细胞的病毒载量显着增加了77倍。重复的基因疗法在肌肉中导致肌肉中的病毒载量较低和微肺炎表达。用两种RAAV9-微生病剂量治疗的小鼠中有63％产生了肌营养不良蛋白的抗体，在用两种RAAV9-微生病剂量和组合疗法治疗的小鼠中，该抗体较少（25％）。同样，接受联合疗法的小鼠中AAV CAPSID特异性抗体水平也降低。与单独的RAAV9-微育蛋白相比，通过质谱，免疫荧光和蛋白质印迹评估的骨骼肌中的微肺炎表达在结合处理的小鼠中的水平明显高。
通过阻断吞噬作用，在重复给药后增强AAV-微肌营养物基因疗法
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