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Preclinical data to be featured in a poster presentation at AD/PD™ 2024 CAMBRIDGE, Mass., March 4, 2024 – QurAlis Corporation , a clinical-stage biotechnology company driving scientific breakthroughs into powerful precision medicines that will alter the trajectory of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), and other neurodegenerative疾病今天宣布了临床前数据，该数据显示了该公司的UNC13A剪接开关反义寡核苷酸（ASOS）调节UNC13A剪接并恢复ALS和FTD中的正常突触活动。Quralis的ASOS防止了在UNC13A转录本中包含的神秘外显子包含，UNC13A蛋白水平升高，并在突触中将UNC13A蛋白的定位归一化。肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，其特征是脊髓，脑干和大脑中神经元的丧失。散发性和家族疾病的定义特征是TAR DNA结合蛋白-43（TDP-43）的细胞质错误定位。TDP-43病理学与95％的ALS病例和50％的FTD病例有关。unc13a是突触中神经递质释放的必不可少的调节剂，并且是许多因疾病中核TDP-43损失而被删除的许多前MRNA之一。在UNC13A基因或显示TDP-43病理学中，多达63％的ALS患者和多达三分之一的FTD患者携带单个核苷酸多态性，这极大地加剧了UNC13A的误导性，导致UNC13A蛋白质功能丧失。“ Quralis已经确定了调节UNC13A剪接并恢复正常突触活动的ASO。“目前尚无ALS或FTD的治疗方法，对于迫切需要有效治疗的ALS和FTD患者，可以使用有限的治疗选择。” Quralis首席科学官Dan Elbaum博士说。我们认为，校正UNC13A剪接可以在相关患者人群中提供治疗益处。”这些数据将在AD/PD™2024国际阿尔茨海默氏症和帕金森氏症疾病和相关神经疾病的海报演示中进行介绍演示文稿的详细信息如下：标题：UNC13A靶向剪接切换ASOS的TDP-43依赖性误差的表型在FTD和ALS
Quralis ADPD 2024 UNC13A海报发布批准022824
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