机构名称：
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摘要。背景：簇状的定期间隔短的短文重复蛋白9（CRISPR-CAS9）被认为具有有希望的临床潜力。但是，CAS9的非目标效应是其应用的主要问题。因此，我们假设如果可以在癌细胞中特异性表达人类密码子优化的链球菌Cas9（HCAS9），则可以最大程度地降低靶向基因编辑的不利影响。材料和方法：我们构建了一种嵌合腺病毒载体，AD5F35-MKP-HCAS9，并用该载体感染了被感染的人膀胱癌细胞系。感染后3-4天，在3-4天内进行了HCAS9基因表达的确认。结果：在AD5F35-MKP-HCAS9中观察到HCAS9基因表达感染了膀胱癌细胞，但在非恶性细胞中却没有。结论：我们的研究表明，AD5F35-MKP-HCAS9载体能够在膀胱癌细胞中表达具有高特异性的HCAS9基因。这些发现可能有助于最大程度地减少基因编辑脱靶影响的风险。
使用AD5F35载体
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