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2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，根据您要求收到有关Duchenne病临床发展计划的最新信息，我们很高兴分享III期全球临床研究第二年的初步结果。Embark（NCT05096221）正在研究Moxeparvovec（levidys™）驾驶 - 在研究开始时年龄在四到七岁之间的Duchenne肌肉营养不良（DMD）的儿童中。以下是《踏入研究》第二年的主要结果：●在三个主要功能测试中观察到统计和临床上显着改善：北星级生成评估的门诊评估（NSAA）（NSAA），上升时间（TTR）和十分米步行（10 MWR），两年后，与Delanders进行治疗后两年外部相应的无关对照组。●在运动功能的度量中，与上一年相比，治疗后两年后，用Moxeparvovec Delandersitrogen治疗的患者与外部对照组的患者之间的差异有所增加。●尚未在安全方面出现新信号，确认了到目前为止的安全性配置文件连贯且可由Delandistrogene Moxeparvovec管理。现在会发生什么？参加Embark研究的患者将在接受Moxeparvovec delandersterogen治疗后至少进行五年，以监测安全性和临床结果。没有您的协作和合作伙伴关系，我们的研究工作将是不可能的。我们衷心感谢Duchenne社区的宝贵支持和参与临床研究，以帮助对Duchenne和Delandistrogene Moxeparvovec的了解。我们仍然可以满足任何需要并发送诚意的问候，Duchenne Roche Italia团队
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，...
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