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lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管熟悉事件的病史(VOES)。Lyfgenia的批准是基于在一项单臂,24个月,开放标签的多中心1/2研究中证明的疗效,该研究继续进行了长期的随访研究。在过去的24个月中,在43名患者中至少有4个VOE的患者中,有36名患者成功接受了骨髓性的Busulfan条件和Lyfgenia。在输注Lyfgenia后6个月至18个月之间,有效性结果是对VOE(VoeCr)和严重VOE(SVOE-CR)的完全分辨率。28/32患者完全分辨出VOE(88%,95%CI:71,97)和30/32的严重VOE(94%,95%CI:79,99)。最常见的不良反应≥3级(发病率≥20%)是口腔炎,血小板减少症,中性粒细胞减少症,发热性中性粒细胞减少症,贫血和白细胞减少症。

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