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vyjuvek是一种实用复制缺陷的基于HSV-1的载体，已经过遗传修饰以表达人类型VII胶原蛋白（COL7）蛋白。COL7A1基因中的 1突变导致DEB患者的生物活性COL7水平降低或不存在。 col7蛋白是锚定原纤维的关键组成部分，这对于维持皮肤完整性至关重要。 将Vyjuvek应用于伤口，导致编码的人Col7a1的转录以及细胞以其成熟形式对Col7的生产和分泌。 Col7分子形成锚定的原纤维，将表皮和真皮固定在一起。 疾病概述DEB通常在出生时出现，并根据继承模式分为两种主要类型：隐性DEB（RDEB）和主导DEB（DDEB）。 6 deb的所有亚型均由基因编码Col7a1中的突变引起，从而导致极端皮肤脆弱。 4,6 Deb的标志是在皮肤和其他粘膜表面上疤痕。 4临床疗效GEM-3，III期，双盲，安慰剂对照，内部随机，关键研究，分配了DEB患者，以治疗两个类似大小的伤口；一个与Vyjuvek，一个和安慰剂一起持续26周（n = 31）。 2名合格的患者≥6个月大，表现为DEB的临床诊断，其特征是刺激性，伤口和疤痕，并通过包括COL7A1在内的基因检测确认。 伤口的外观要清洁，并具有足够的肉芽组织，出色的血管化，并且不会被感染。 不包括接受免疫疗法，化学疗法或其他研究产品的患者。1突变导致DEB患者的生物活性COL7水平降低或不存在。col7蛋白是锚定原纤维的关键组成部分，这对于维持皮肤完整性至关重要。将Vyjuvek应用于伤口，导致编码的人Col7a1的转录以及细胞以其成熟形式对Col7的生产和分泌。Col7分子形成锚定的原纤维，将表皮和真皮固定在一起。疾病概述DEB通常在出生时出现，并根据继承模式分为两种主要类型：隐性DEB（RDEB）和主导DEB（DDEB）。6 deb的所有亚型均由基因编码Col7a1中的突变引起，从而导致极端皮肤脆弱。4,6 Deb的标志是在皮肤和其他粘膜表面上疤痕。4临床疗效GEM-3，III期，双盲，安慰剂对照，内部随机，关键研究，分配了DEB患者，以治疗两个类似大小的伤口；一个与Vyjuvek，一个和安慰剂一起持续26周（n = 31）。2名合格的患者≥6个月大，表现为DEB的临床诊断，其特征是刺激性，伤口和疤痕，并通过包括COL7A1在内的基因检测确认。伤口的外观要清洁，并具有足够的肉芽组织，出色的血管化，并且不会被感染。不包括接受免疫疗法，化学疗法或其他研究产品的患者。此外，将具有当前证据的伤口部位或鳞状细胞癌或活性感染病史作为Vyjuvek（或安慰剂）应用的地点。vyjuvek或安慰剂仅用于打开伤口。伤口，以确定Vyjuvek或安慰剂的持续应用。如果重新张开伤口，则恢复应用；如果伤口闭合，则省略了申请。除一名患者外，所有患者均具有隐性DEB基因型。在第6个月，Vyjuvek-与安慰剂治疗的伤口得到了明显愈合（分别为67％和22％； P = 0.002）[Primarty Dentpoint]。在第3个月中观察到类似的结果，有利于Vyjuvek与安慰剂进行完全伤口愈合（分别为71％和20％； P <0.001）。耐用性（在第3个月和第6个月的全部伤口愈合）分别在50％和Vyjuvek-与安慰剂治疗的伤口中分别看到（差43％； 95％置信区间：23％，63％）。一名患者的背部测量> 100 cm 2的慢性次要伤口已经开放了10年。在Vyjuvek治疗后，患者能够恢复日常生活的活动，包括淋浴，由于伤口的开放性，以前是不可能的。
vyjuvek
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