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推进帕金森病 (PD) 研究的一个基本问题是，它是代表一种疾病还是多种疾病。每种遗传性 PD 都具有共同的病理生物学特征，还是代表一种独特的实体？遗传性和特发性 PD 之间的相似性是否大于差异性？如果路易氏体和路易氏神经突中的 α-突触核蛋白聚集体存在于大多数 α-突触核蛋白病 ( α-突触核蛋白病 ) 中，那么它们在每种 α-突触核蛋白病中是否也具有病因学意义 ( α-突触核蛋白发病机制 )？PD 的尸检研究表明混合蛋白聚集体病理学是常态，而纯 α-突触核蛋白病是例外，这重要吗？我们是否应该继续寻找代表 PD 多样性整体的趋同生物标志物，还是亚型特异性的、发散的生物标志物（存在于某些亚型中但在大多数亚型中不存在）？未能证明假定的疾病改良干预措施有效的临床试验是真失败（假设有缺陷，应予拒绝）还是假失败（试验有缺陷，假设应予保留）？这些问题均反映了疾病分类学上的斗争，一方是包含单一疾病异质性的临床病理学模型，另一方是关注特定病理生物学疾病集的分裂主义者。最重要的是，即使 PD 不是一种单一疾病，我们能否改进生物标志物和疾病改良方面的进展，以集中研究大型、临床定义的人群的病理共性？还是应该重新调整我们的努力，将重点放在较小的患者亚群上，这些亚群具有明确的分子特征，而不管其表型分类如何？我们的临床试验结构是否会被修改，以针对更大、更早、甚至可能是前驱期的队列？还是应该重建我们的试验努力，以针对更小但分子定义的症状前或症状后队列？在克伦比尔帕金森病知识差距研讨会上，人们讨论了这些问题的初步答案，并借鉴了乳腺癌和囊性纤维化领域的失败和成功经验。
疾病改良和生物标志物开发……
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