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Mammen 简历:临床专长:Mammen 博士是一名临床科学家,在晚期心力衰竭、心室辅助装置 (VAD) 和心脏移植方面拥有临床专业知识。他是 UT 西南医学中心的医学副教授,并拥有 Alfred W. Harris 医学博士心脏病学教授职位。Mammen 博士担任 UT 西南参议员 Paul D. Wellstone 肌肉营养不良症合作研究中心的联合主任,以及 UT 西南高级心力衰竭和移植心脏病学项目转化研究主任。由于在分子心脏病学方面接受了额外培训,Mammen 博士还对患有家族性或遗传性心肌病(尤其是神经肌肉相关心肌病)的患者护理产生了独特的兴趣和专业知识。2010 年 7 月,Mammen 博士成为 UT 西南神经肌肉性心肌病诊所的创始医学主任。该诊所的转诊量激增(迄今为止已有 700 名患者),表明社区对此类诊所的临床需求巨大。最后,他利用该诊所作为转化研究的平台,重点研究针对肌营养不良症患者的新疗法。这些研究旨在改善为这一独特患者群体提供的整体护理以及心血管护理。科学专长:为了延续 Mammen 博士的临床专业知识,他对研究导致心力衰竭和骨骼肌肌病的分子机制和信号通路产生了浓厚的科学兴趣。他经营着一个分子心脏病学实验室,该实验室一直受到各种联邦(NIH)、私人(AHA)和行业(Catabasis Inc.、葛兰素史克研究基金会和 PhaseBio Inc.)资助机构的资助。特别是,他的研究团队正在研究氧化还原信号的作用,以增强我们对肌生成、肌肉再生和心脏/肌肉重塑的理解。目的和概述 杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种 X 连锁隐性肌营养不良症,男性发病率为 1/3,500 至 5,000。肌营养不良蛋白的缺乏会导致进行性肌肉退化,从而导致 DMD 患者的心脏和骨骼肌坏死和萎缩。多项研究强调了早期心脏受累,大多数患者在 18 岁之前患上心肌病。由于对 DMD 整体潜在发病机制的了解加深以及神经和肺部护理的进步,2020 年绝大多数 DMD 患者的主要死亡方式是心血管疾病。尽管 DMD 患者心肌病的发病率很高,但对于 DMD 心脏重塑的确切模式以及这种类型心肌病的最佳治疗方式的了解有限。因此,此次医学大巡诊的目的是加强人们对 DMD 相关心肌病发病机制的了解,以及针对 DMD 的新兴创新疗法如何影响 DMD 相关心肌病的当前管理。教育目标

DMD 相关心肌病的临床管理

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