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药物研发过程中的挑战是找到潜在疾病的确切病因，并找到消除病因或使其恢复正常水平的方法。如果我们要阐明任何针对该疾病的靶向疗法，就必须从机制上了解该疾病的性质。虽然许多已记录的临床问题的原因在性质和起源上差异很大，但在某些情况下，其原因位于蛋白质水平，涉及蛋白质功能、蛋白质调节或蛋白质-蛋白质相互作用。这种疾病的一个例子是尿黑酸尿症，其特征是编码尿黑酸氧化酶的基因缺陷，该酶抑制苯丙氨酸降解途径中尿黑酸代谢为马来酰乙酰乙酸。虽然这种先天性疾病的潜在病因是由于单基因遗传缺陷，但临床表现（包括排泄黑尿）是由于缺陷的[蛋白质]酶导致尿黑酸积聚。
蛋白质组学和药物发现的过程...
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