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使用逆转录病毒或慢病毒载体转导的干细胞或 T 细胞进行体外基因治疗，在治疗免疫缺陷和癌症方面已显示出显著的疗效。然而，这个过程成本高昂，技术难度大，而且不易推广到大量患者群体，特别是在世界欠发达地区。直接体内基因治疗可以避免这些问题，而且在临床试验中，腺相关病毒 (AAV) 载体的这种方法已被证明对影响肝脏和中枢神经系统等分化组织的疾病是安全有效的。然而，在全身给药后用 AAV 在体内转导淋巴细胞的能力尚未得到仔细探索。在这里，我们表明，在小鼠全身给药后，AAV8 载体的标准制剂和外泌体相关制剂都可以有效转导各种免疫细胞群，包括 CD4 + T 细胞、CD8 + T 细胞、B 细胞、巨噬细胞和树突状细胞。我们通过检测 AAV 基因组和转基因 mRNA 提供了 T 细胞转导的直接证据，并表明可以表达细胞内和跨膜蛋白。这些发现确立了 AAV 介导的体内基因递送至免疫细胞的可行性，这将促进基础研究和应用研究，以实现直接体内基因免疫疗法的目标。
系统性外泌体导入后淋巴细胞的体内工程...
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