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摘要：定点 RNA 编辑 (SDRE) 技术在治疗点突变引起的遗传疾病方面具有巨大潜力。我们小组和其他研究人员已经开发出利用作用于 RNA 的腺苷脱氨酶 (ADAR) 和引导 RNA 招募 ADAR 来靶向带有点突变的 RNA 的 SDRE 方法。一般来说，有效的 SDRE 依赖于引入相对于靶基因的大量引导 RNA。然而，对于基因治疗应用来说，实现较大的比例是不可能的。为了实现现实的比例，我们在此开发了一种系统，该系统可以使用由 ADAR 片段组成的融合蛋白和在单个构建体上包含每个基因一个拷贝的质粒载体将相等数量的基因和引导 RNA 引入培养细胞。我们将单个构建体转染到 HEK293T 细胞中并实现了相对较高的效率（高达 42%）。结果表明，当所有三个因素（靶基因、引导 RNA 和 ADAR 酶）的拷贝数相似时，可以实现有效的 SDRE。该方法有望在体内实现高效的基因修复，从而可应用于基因治疗。
现场单一构造系统的开发......
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