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信使 RNA (mRNA) 已成为一种创新的治疗方式，为预防和治疗多种疾病提供了有希望的途径。mRNA 疫苗在有效对抗 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 方面取得的巨大成功证明了 mRNA 技术的无限医疗和治疗潜力。脂质纳米颗粒 (LNP) 的最新进展使克服与 mRNA 稳定性、免疫原性和精准靶向相关的挑战成为可能。本综述总结了最先进的基于 LNP-mRNA 的治疗方法，包括其结构、材料成分、设计指南和筛选原则。此外，我们还重点介绍了 LNP-mRNA 疗法在眼科疾病、癌症免疫治疗、基因编辑和罕见病医学等广泛治疗中的当前临床前和临床趋势。特别关注 LNP-mRNA 疫苗向更广泛治疗领域的转化和发展。我们探讨了肝外靶向效果不足、剂量升高、安全问题以及大规模生产程序挑战等方面的问题。此次讨论可能为 LNP-mRNA 治疗的近期和长期临床发展前景提供见解和观点。
解锁 LNP-mRNA 的治疗适用性
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