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非干预性研究也称为观察性研究，是使用真实世界数据源进行的，通常包括在提供常规临床护理（包括健康保险索赔和电子健康记录）期间生成的医疗保健数据。这些研究为填补随机试验尚未回答的问题的证据空白提供了机会。1 但是，从医疗保健数据中生成决策级证据需要强大的因果框架以避免引入偏见。有许多旨在改善这些非干预性研究的实施或报告的工具。广泛的指导文件讨论了非干预性研究的方法，例如美国食品药品监督管理局 (FDA) 2 的药物流行病学安全研究最佳实践和欧洲药物流行病学和药物警戒中心网络 (EncEPP) 关于药物流行病学方法标准的指南。3 ROBINS-I 4 和 GRACE 清单 5 等质量评估工具有助于评估已发表研究中的偏见。 RECORD-PE 6 和 STaRT-RWE 7 等报告工具提供清单或结构化模板，以促进方案报告的透明度和可重复性。最后，协调方案模板 HARPER 8 得到监管机构的支持，以改善非干预研究中关键研究参数的沟通，并存放在方案注册网站（例如，开放科学基金会的 OSF.io 和欧洲药品管理局的 ENcEPP.eu）。9 10 虽然这些工具对于特定目的很有用，但它们并非明确旨在指导使用医疗保健数据评估药物安全性和有效性的非干预性研究的设计和开展。其他框架，如 LEGEND 11 和因果路线图 12 概述了一些证据生成的广泛一般原则。然而，它们对证据生成过程的关键方面提供了有限的实际指导，包括确定数据源是否适合目的、注册研究方案、考虑研究过程中的原则性调整以及规划稳健性评估。为此，我们提出了一个分步过程，涵盖了设计和分析方面可能影响此类研究有效性的关键选择。我们首先从考虑 FDA Sentinel 系统开始讨论，该系统
使用医疗保健数据进行推理研究的流程指南
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