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系统性硬化症 (SSc) 是一种罕见且异质性疾病,没有相关的环境诱因或显著的致病基因。一直以来,很难找到足够多的患者来进行经典的基于人群的流行病学暴露/非暴露研究,并有足够的能力确定这些疾病的环境和遗传风险因素,而且这种情况将继续存在。发病机制的复杂性和异质性可能需要针对 SSc 的个性化/精准医疗。由于目前有几种潜在药物可用于特定患者(如果不是整个 SSc),因此 SSc 的分类似乎为更好的治疗策略奠定了基础。迄今为止,SSc 的分类基于受影响区域的范围/严重程度以及一些疾病标志物,包括自身抗体谱。然而,这种分析也应该有助于改进适当分层的临床试验的设计,以确定靶向治疗的效果和预测。基于临床前药物反应的方法,使用患者自身的成纤维细胞体外进行,可以为临床实践提供精确的疾病标记/治疗选择。因为硬皮病真皮成纤维细胞具有持续的高产表型,不仅在人体中发生,而且在细胞培养条件下也发生。因此,基于疾病标记的累积方法可确保 SSc 发病后病情进展和降级,从而通过个性化优化的药物环境重新建立更好的生活。

硬皮病精准医疗前景

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