机构名称：
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Camille Bouchard 1,2,*、Kelly Godbout 1,2,*、Jacques P. Tremblay 1,2 > 基因编辑是一个不断发展的领域，其中 Prime 编辑是最新的技术之一。它允许使用仅切割一条 DNA 链的 Cas9 切口酶来修改基因以进行测量。该切口酶与逆转录酶融合，将定制合成的向导 RNA 复制到 DNA 中。该技术用于在细胞或动物模型中创建精确的突变。通过纠正导致致病效应的突变，Prime 编辑还应用于治疗遗传性疾病的临床研究。剩下的挑战是将治疗性分子复合物“递送”至体内细胞。已开发出不同的方法来到达针对每种疾病的特定器官。
通过 Prime 编辑纠正致病突变
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