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基因治疗是将核酸（通常是 DNA）引入细胞以治疗或预防疾病的过程。这是一种纠正导致疾病发展的缺陷基因的技术。基因现在可以被视为治疗疾病的药剂。基因治疗的目的是为受损基因引入功能性和可表达的基因拷贝，从而增加可以改变疾病或抑制受损基因活性的基因的可用性。基因治疗基本上有两种类型：i) 体细胞基因治疗，ii) 生殖系基因治疗。可以纠正疾病的基因需要通过载体递送到体内的目标细胞，这种载体称为载体。基因编辑是基因治疗领域正在研究的另一种工具。与传统基因治疗不同，基因编辑可以精确纠正点变异，破坏特定的突变基因，并将额外的健康基因放置在安全的基因组位置。基因治疗是生物医学研究领域最具创新性的领域之一，它开辟了医学的新领域，并为治疗遗传疾病提供了新方法。关键词: 基因治疗, 载体, 基因编辑, 体细胞基因治疗, 生殖细胞基因治疗
基因治疗及其未来前景
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