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为了恢复Duchenne肌肉营养不良（DMD）的各种突变模式中的肌营养不良蛋白，已经研究了多外观跳过（MES）方法。但是，只有有限的技术可以诱导大量缺失，以覆盖几百千倍酶的目标外显子。在这里，我们利用CRISPR-CAS3系统进行了MES诱导，并表明双重CRRNA可以在肌营养不良蛋白外显子45-55个区域（340 KB）诱导大量缺失，可以应用于各种类型的DMD患者。我们开发了一种基于SSA的两种基于SSA的记者系统，用于富含基因组编辑的细胞群，并证明MES诱导恢复了具有三个不同突变的DMD-IPSC中的肌营养不良蛋白蛋白。全基因组测序和距离分析在推定的CRRNA结合位点附近未检测到未明显的脱靶删除。总的来说，双CRISPR-CAS3是通过MES诱导诱导巨大基因组缺失并恢复肌营养不良蛋白蛋白的有前途的工具。
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