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三维 (3D) 细胞培养方法已广泛应用于多种细胞类型,包括干细胞,以精确调节细胞生物物理和生化微环境并控制各种细胞信号传导线索。因此,更像体内的微环境得以重现,特别是通过多细胞球体和类器官的形成,这可能产生更有效的疾病机制。最近,CRISPR Cas9 等基因组工程工具扩展了控制基因表达的技术范围,从而用细胞内控制元件补充了外部信号传导线索。因此,CRISPR Cas9 和 3D 细胞培养方法的结合增强了我们对几种疾病表型背后的分子机制的理解,并可能导致开发出可能更快、更有效地进入临床候选的新疗法。此外,使用 CRISPR Cas9 工具来拯救基因使我们更接近将其用作各种退行性疾病的基因治疗工具。在此,我们概述了 CRISPR Cas9 基因组编辑与 3D 球体和类器官细胞培养之间的联系,以更好地了解患者和非患者来源细胞中的疾病进展,并解决了必须克服才能广泛使用的潜在剩余差距。

利用 CRISPR Cas9 在三维干细胞培养中模拟疾病

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