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与腺相关病毒（AAV）载体是治疗基因组编辑的重要输送平台，但受到货物限制的严格限制，尤其是对于Cas9S等大型效应子。同时传递多个向量可以限制剂量和功效，并增加安全风险。使用紧凑型效应器的使用使Cas9的单-AAV输送具有1-3个指南，用于使用最终连接维修途径的编辑，但是许多精确的编辑可以在体内纠正引起疾病的突变，需要与同源性修复（HDR）模板。在这里，我们描述了一个〜4.8-kb AAV平台，该平台表达NME2CAS9和两个SGRNA以产生分段删除，或一个带有HDR模板的单个SGRNA。我们还检查了向量中的NME2CAS9目标位点的实用性，以进行自我激活。我们证明，这些平台可以有效地治疗小鼠中的两种疾病模型[I型遗传性酪氨酸（HT-I）和粘多糖糖型I型（MPS-I）]。这些结果将使单载体AAV能够实现各种治疗基因组编辑结果。
精确的Cas9基因组编辑在体内与多合一，自我...
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