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白血病干细胞（LSC）维持该疾病，并有助于急性髓样白血病（AML）复发。植物LSC可能会增加消除患者癌症的机会。为此，我们使用了可生物治疗的Lipidoid封装Cas9/单个指导RNA（SGRNA）核糖核蛋白[lipidoid纳米粒子（LNP）–CAS9 RNP]来靶向人类LSCS中关键基因介绍基因介绍基因介绍基因介绍基因介绍蛋白（IL1RAP）。为增强LSC靶向，我们将LNP-CAS9 RNP和趋化因子CXCL12加载到间充质干细胞膜膜的纳米纤维（MSCM-NF）上，模仿骨髓微环境。在体外，CXCL12释放LSC向脚手架的迁移，LNP-Cas9 RNP诱导的有效基因编辑。IL1RAP敲除降低了LSC菌落形成能力和白血病负担。 基于支架的递送增加了LNP-CAS9在骨髓腔中的保留时间。 总体而言，通过CXCL12LNP/MSCM -NF脚手架通过CXCL12sgrna持续局部交付，为减弱LSC增长以改善AML治疗提供了有效的策略。IL1RAP敲除降低了LSC菌落形成能力和白血病负担。基于支架的递送增加了LNP-CAS9在骨髓腔中的保留时间。总体而言，通过CXCL12LNP/MSCM -NF脚手架通过CXCL12sgrna持续局部交付，为减弱LSC增长以改善AML治疗提供了有效的策略。
脚手架介导的CRISPR-CAS9输送系统用于急性髓细胞性白血病疗法
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