机构名称：
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CRISPR/CAS9是一个基因组编辑系统，由Intellia创始人诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同领导的研究团队共同开发。该系统可以对一个人的DNA进行精确靶向，永久性编辑和/或维修，以治疗有助于疾病的潜在基因突变。CRISPR/CAS9基因组编辑系统由两个部分组成：一个能够修改DNA的CAS9酶，以及一个将Cas9靶向Cas9的指导RNA，可将CAS9靶向引起疾病的基因中的特定位置，并激活它，以便可以执行预期的编辑。
NTLA-2001和甲状腺素蛋白（attr）淀粉样变性
主要关键词
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![arXiv:2001.00804v1 [cs.AI] 2020 年 1 月 3 日](/simg/c/c33dad73ec2c962ae6009b7876c5e5305ea6e70e.png)
