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2023年5月25日，罗伯特·卡利夫（Robert M.FDA-2023-N-0398）尊敬的专员卡利夫：美国血液学学会（ASH）感谢有机会回应美国食品和药物管理局（FDA）对捕获细胞和基因治疗产品上批准后批准安全性和有效性数据的方法和方法的征求。Ash代表全世界有18,000多名临床医生和科学家，致力于研究和治疗与血液和血液有关的疾病。这些疾病涵盖了恶性血液学疾病，例如白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤，以及诸如镰状细胞病（SCD），thalassycd，骨髓衰竭，静脉血栓栓塞和血友病等非恶性疾病。此外，血液学家是证明治疗各种血液疾病并继续成为干细胞生物学，再生医学，输血医学和基因治疗领域的创新者的潜力的先驱。ASH会员资格由基本，转化和临床科学家以及为患者提供护理的医生组成。在2018年，Ash创立了ASH研究合作（ASH RC），从而使进行研究的效率更高，从增加获得高质量的临床数据到使血液学状况的人更容易参与研究，从而加速了变化。当前的ASH RC计划着重于多发性骨髓瘤和SCD临床研究。ASH RC的基础是其数据中心，这是一个技术平台，可通过汇总有关血液疾病的研究级数据来促进信息交换。SCD临床试验网络优化了SCD中的临床试验研究，并利用数据中心收集关键信息并确定差距以推进SCD研究和治疗。Ash很高兴看到基因编辑和细胞疗法的快速进步以及有希望的新治疗选择，这些新治疗选择有望改变血液学疾病患者的护理。对接受这些治疗的个人的长期随访至关重要，对于确保这些患者的最佳结果并帮助随着时间的推移提供研究和使用这些疗法。该社会对细胞和基因治疗产品的安全性和有效性具有重大兴趣，并赞扬FDA征求对捕获这些产品的批准数据的方法和方法的意见。我们感谢有机会让Ash RC的高级医疗顾问William Wood在2023年4月27日在FDA举行的公众聆听会议上代表该协会提供口头评论，在那里他强调了Ash和Ash RC解决这些问题的努力。除了伍德博士的讲话外，我们很高兴提供有关Ash和Ash RC的工作的更多详细信息，以支持这些疗法的进步和长期随访。我们鼓励FDA利用Ash和Ash RC资源和专业知识，因为该机构考虑了这些变革性疗法的批准设置中的数据收集。
2023年5月25日，美国医学博士Robert M. Califf美国专员...2023年5月25日，美国医学博士Robert M. Califf美国专员...
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