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具有安全性的症状与安慰剂1-马萨诸塞州剑桥市相当于，2023年12月12日，PRNEWSWIRE / - 蓝ePrint药物公司（NASDAQ：BPMC）今天宣布，欧洲委员会已批准了Ayvakyt®（avapritinib）对成年患者的治疗，以征服成人的症状（Avakyt®）。控制有症状治疗。Ayvakyt是第一个也是唯一的批准的疗法，用于欧洲居住的ISM。全身肥大症（SM）是一种罕见的血液学疾病，可以导致一系列令人衰弱的症状，并对患者的生活质量产生重大影响。大多数SM患者患有ISM，欧盟中大约有40,000人与ISM居住。2,3* ayvakyt旨在瞄准该疾病的主要基础驱动因素，以有效，有选择性地靶向KIT D816V。“今天的批准是为ISM患者提供新的全球护理标准的重要一步，并建立在与SM社区多年的合作基础上。“在欧洲，ISM患者首次进行了批准的疗法，标志着这种疾病的新时代。“ Ayvakyt代表了一个重要的治疗方法，因为它批准了ISM患者的第一种药物，也是唯一旨在选择性地靶向该疾病主要遗传驱动因素的疗法。在先驱试验中，Ayvakyt在所有测得的ISM症状中显示出具有统计学意义且耐用的临床益处，具有良好的安全性。Ayvakyt是ISM和Advanced SM的首次批准的药物，我们的团队致力于将这种变革性疗法带给各种疾病的患者。” “淡淡的全身肥大症的特征是多个器官的症状负担重大，这可以深刻影响患者在相关患者中进行日常生活的活动，”大学医院医院医院RWTH AACHEN的血液学/肿瘤学系副主任Jens Panse说基于这些改变练习的数据，Ayvakyt有可能为居住在ISM的广泛患者提供治疗。”该批准遵循了人类使用委员会的积极意见（CHMP），并且该EC决定基于来自双盲，安慰剂对照的先驱试验的数据，这是ISM有史以来最大的研究。ayvakyt在初级和所有关键的次要终点（包括总体症状和肥大细胞负担的措施）中，在临床上有意义的改善与安慰剂相比。ayvakyt具有良好的安全性，据报道大多数不良事件（AE）为轻度（1级）。最常见的AE是冲洗，水肿，血液碱性磷酸盐和失眠增加。1“许多患有浅薄的全身性肥大症患者的人面临着不可预测和严重的症状，这大大损害了他们与家人，朋友和社区一起工作或度过美好时光的能力，” Italiana Mastocitosi（Asimas）Associazione Marcis帕特里西亚·马西斯（Patrizia Marcis）说。“今天的批准为ISM
蓝图 - 米形 - eC-spectroval-ism.pdf
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