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费城 - 2023年12月13日 - IECURE，Inc。，一家基因编辑公司，重点是开发体内基因插入突变 - 敏锐的基因插入或敲门，编辑疗法，用于治疗肝脏疾病的治疗疗法，以无需满足的重要需求，宣布了澳大利亚临床（TGA）（TGA）（CTGA）（CTGA）已批准（CTGA）（CTGA）已批准（Ctga）（CTGA）已批准（Ctga）（Ctga）（CTGA）已批准（Ctga）（CTGA）（CTGA）已批准（Ctga）。 （以前是GTP-506），这是一种用于治疗小儿（或新生儿）患者鸟氨酸经钙化酶（OTC）缺乏症的研究疗法。CTN批准代表了开始临床试验的第一个监管批准，预计将在2024年进行额外的批准。IECURE正在为全球，第一阶段1/2阶段1/2临床研究的地点准备地点，并预计在2024年的前半部分中启动了此类临床试验。“ TGA开始为OTC-HOPE研究开始临床试验的清除率是OTC缺乏症社区和IECURE团队的主要里程碑，” IECURE首席执行官Joe Truitt说。“ ECUR-506有可能恢复缺乏尿素循环中这种关键成分的婴儿中OTC酶的功能。当前的护理标准依赖于低蛋白质饮食，肾脏透析，使用氨清除剂以及对患有严重OTC的婴儿的最终肝移植。我们希望我们的方法对这些孩子来说是更好的选择。” OTC-HOPE研究是一项1/2阶段的第一阶段，对男婴，具有遗传确认的新生儿发作的OTC缺乏症。它主要是为了评估静脉注射剂量的ECUR-506的安全性和耐受性。次要目标是评估ECUR-506的药代动力学和功效。此外，探索性终点将评估特定疾病的标记，发展里程碑和生活质量。“很长时间以来，管理一个严重的OTC缺乏症的孩子除了肝移植以外别无选择。纽约治疗OTC缺乏症患者。“如果ECUR-506具有永久性使这些孩子能够创建健康的OTC酶的潜力，它可以使他们避免高氨水造成的重大神经系统和肝脏损害，或者高氨水造成肝脏移植。”在临床前研究中，ECUR-506的给药导致非人类灵长类动物的持久反应，高达28.2％的肝细胞在1年的时间点表现出人类OTC基因的表达。5％的酶活性阈值具有临床益处的潜力，如临床和转化神经病学史上发表的研究以前所确定的。分别在OTC缺陷的小鼠模型中，在新生小鼠中注射ECUR-506有效地插入了
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