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遗传性周围神经病(IPN)是一组与各种基因突变有关的疾病,在周围神经的发育和功能中具有基本作用。在过去的十年中,从细胞生物学研究和转基因型和啮齿动物模型中获得的轴突和髓磷脂变性的分子疾病机制方面的显着进步促进了有前途的治疗策略的发展。但是,迄今为止尚无临床治疗。这种缺乏治疗表明,迫切需要在生物学和临床上相关的模型概括IPN。对于神经发育和神经退行性疾病,患者特异性诱导的多能干细胞(IPSC)是疾病建模和临床前研究的特别强大的平台。在这篇综述中,我们提供了有关不同体外人类细胞IPN模型的更新,包括传统的二维单一培养IPSC衍生物,以及使用微流体芯片,器官和组装的更复杂的基于人IPSC的系统的最新进展。

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