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摘要：过去十年，我们对急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的各种遗传病变的理解有了重大飞跃。下一代测序已导致识别出对预后具有重大影响的驱动突变，并定义了 BCR-ABL 样 ALL 等实体，其中酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 和 JAK 抑制剂等靶向疗法可能在其治疗中发挥作用。在费城阳性 ALL 中，将 TKI 引入一线治疗方案已经改变了患者的治疗结果。在 B-ALL 中，针对表面受体 CD19、CD20 和 CD22 的药物，包括单克隆抗体、双特异性 T 细胞接合剂、抗体药物偶联物和嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞，已显示出显着的活性，但具有独特的毒性，并对治疗顺序产生影响。T-ALL 的进展落后于 B-ALL 的进展。然而，奈拉滨、硼替佐米和 CAR-T 细胞疗法等靶向 T 细胞抗原的药物已被研究，并取得了令人鼓舞的结果。随着我们对 ALL 疾病生物学的了解不断加深，我们通过 BH3 模拟物、趋化因子和表观遗传调节剂靶向凋亡等途径的能力也在不断增强。本综述旨在重点介绍 ALL 中一系列现有和新兴的靶向疗法，探索其作用机制并讨论其使用的当前证据。
急性淋巴细胞白血病的靶向治疗
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