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骨和软组织肉瘤约占儿童实体恶性肿瘤的15%，成人实体恶性肿瘤的1%。肉瘤有50多种亚型，每种亚型都具有明显的异质性，并表现出显著的表型和形态变异性。安罗替尼是一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，靶向c-kit、血小板衍生的生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体和血管内皮生长因子受体。与安慰剂相比，安罗替尼在晚期非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的 III 期临床试验中具有更好的总生存期和无进展生存期 (PFS)，尽管患者在接受两线治疗后癌症出现进展。最近，国家药品监督管理局批准安罗替尼单药治疗作为晚期 NSCLC 患者的三线治疗。此外，一项 IIB 期随机试验证实，安罗替尼与晚期软组织肉瘤患者的中位 PFS 显著延长相关。此外，安罗替尼对晚期髓样甲状腺癌和转移性肾细胞癌患者也有效。安罗替尼的耐受性与针对血管内皮生长因子受体和其他酪氨酸激酶介导途径的其他 TKI 相似。然而，与舒尼替尼相比，安罗替尼的 ≥ 3 级副作用发生率明显较低。本综述讨论了安罗替尼作为肉瘤靶向治疗的显著特点和主要难题。
安罗替尼：骨与软组织肉瘤的新型靶向药物
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