摘要:在过去的几十年中,对多种呼吸系统疾病的遗传和分子改变的深入了解促进了新治疗策略的发展。基因治疗通过将外源遗传物质递送到细胞或组织中以恢复生理蛋白质表达和/或活性,为遗传和获得性疾病提供了新的治疗选择。在本综述中,我们回顾了 (1) 不同类型的病毒和非病毒载体以及基因编辑技术;和 (2) 基因治疗在治疗呼吸系统疾病和障碍中的应用,包括肺动脉高压、特发性肺纤维化、囊性纤维化、哮喘、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症、慢性阻塞性肺病、非小细胞肺癌和 COVID-19。此外,我们还提供了肺靶向治疗的具体示例,并讨论了基因治疗的主要局限性。