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癌症是全球最大的公共卫生挑战之一,导致全球近 1000 万人死亡 (1)。此外,癌症除了对患者健康生活造成负面影响外,还具有广泛的社会影响,例如给癌症患者及其家庭照顾者带来经济负担和生产力损失 (2,3)。安全有效的抗癌疗法的可用性是有效的国家癌症控制计划的核心前提 (4),而此类抗癌疗法的可负担性是实现可持续癌症治疗的关键障碍 (5)。获得抗癌药物引起了从患者、临床医生到政府等各级利益相关者的关注,被视为国家卫生服务能力的关键 (6)。事实上,为了满足广大癌症人群中未满足的需求,过去十年来,全球范围内的抗癌药物研发和监管科学取得了迅速发展 (7)。监管机构越来越多地采用加速计划和适应性试验 (8)。然而,目前在国家或区域层面上对抗肿瘤药物的可及性和可负担性的研究较少(9,10)。中国和美国不仅是癌症发病率排名前两位的国家(11,12),也是发展中国家和发达国家的代表。鉴于肿瘤医学的重要性,本研究旨在系统地总结中美两国近10年批准的所有抗肿瘤药物的概况和特点,以进一步明确两国肿瘤药物可及性和可负担性的趋势、现状和存在的差距。

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