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摘要:基于成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 的基因组编辑技术彻底改变了生物学、生物技术和医学,并促进了新治疗方式的发展。然而,CRISPR 技术的安全使用仍然存在一些障碍,例如意外的脱靶 DNA 切割。小分子是解决这些问题的重要资源,因为它们具有简便的递送和快速的作用,可以实现对 CRISPR 系统的时间控制。在这里,我们全面概述了可以精确调节 CRISPR 相关 (Cas) 核酸酶和引导 RNA (gRNA) 的小分子。我们还讨论了新兴基因组编辑器(例如碱基编辑器)和抗 CRISPR 蛋白的小分子控制。这些分子可用于精确研究生物系统和开发更安全的治疗方式。

用于提高基因组编辑精度和安全性的小分子

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