摘要:拉罗替尼和恩曲替尼获批用于治疗携带 NTRK 基因融合的癌症患者,这是“组织学不可知”药物时代的一个里程碑。在促成这两种药物获批的临床试验中,大多数入组患者患有软组织肉瘤、肺癌和唾液腺癌。然而,随着新一代测序检测在临床环境中越来越普及,医疗保健专业人员可能能够检测到临床试验中未涉及或未涉及的肿瘤类型患者的 NTRK 基因融合。为此,我们系统地审查了 MEDLINE 从成立之初到 2022 年 8 月 31 日的病例报告和病例系列,这些病例报告和病例系列涉及使用 TRK 抑制剂治疗的 NTRK 基因融合阳性肿瘤患者。我们创建了一个由 43 名患者组成的虚拟队列,不包括参加上述临床试验的患者。尽管我们的结果与文献中现有的结果一致,但我们队列中登记了各种中枢神经系统肿瘤病例,证实了这些药物对这一亚组患者的益处。需要大型、多机构登记,以提供更多关于 TRK 抑制剂对临床试验中未涉及或未涉及的肿瘤类型癌症患者的疗效的信息。