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复发/难治性急性白血病 马萨诸塞州马尔伯勒,2024 年 12 月 9 日 -- 住友制药美国公司 (SMPA) 今天在第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上展示了支持进一步开发 nuvisertib 和 enzomenib 的新临床数据,nuvisertib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性骨髓纤维化 (MF) 的在研小分子,enzomenib 是一种正在研究用于治疗复发/难治性急性白血病的在研口服小分子。正在进行的 nuvisertib 单药治疗 (N=74) 复发/难治性 MF 患者 1/2 期研究的初步数据显示,nuvisertib 耐受性良好,没有剂量限制性毒性 (DLT)。可评估患者的初步数据显示,临床活性包括脾脏体积缩小(SVR25 为 22.2%)、症状减轻(TSS50 为 44.4%)、骨髓纤维化(47.8% 的患者)和血红蛋白(25% 的患者)和血小板计数(27.6% 的患者)改善。呈现的其他数据显示,nuvisertib 治疗可随着时间的推移导致显着的细胞因子调节(例如 EN-RAGE、IL-18、MIP-1β 和脂联素),与脾脏和症状反应相关。这项全球研究已扩大到评估 nuvisertib 与首个获批的 Janus 相关激酶 (JAK) 抑制剂芦可替尼的添加,以及与最近获批用于治疗贫血 MF 患者的 JAK 抑制剂 momelotinib 的联合使用,以评估安全性和潜在临床活性。北卡罗来纳大学的 Joshua Zeidner 博士还在会议上介绍了 enzomenib 1/2 期研究的初步临床和转化数据。安全性人群包括 84 名急性白血病患者,其中大多数(94%,79/84)患有急性髓系白血病 (AML)。研究人群多种多样,其中 47.6% 为非白种人(40/84),并且接受过大量治疗,平均接受过 3 种治疗方案。

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