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BTK 信号通过 MYD88 在华氏巨球蛋白血症 (WM) 发病机制中的重要性这一开创性的发现，为这种罕见的非霍奇金淋巴瘤的治疗开创了新纪元。2012 年，Treon 等人描述了 MYD88 基因中反复出现的激活性体细胞突变 L265P，这种突变存在于 90% 以上的 WM 患者中，证明了其在恶性克隆的增殖和存活中的重要性。1 在报告这一发现的文章中，作者指出：“MYD88 L265P 信号是否可作为华氏巨球蛋白血症和非 IgM LPL 治疗的靶点，还有待观察。” 没过多久，这一发现就被证实了。 2015 年，Treon 的同事报告称，首创的 BTK 抑制剂 (BTKi) 伊布替尼在 63 名接受过治疗的 WM 患者中表现出显著疗效，2 同年该药物获得了 FDA 批准，2016 年获得了欧洲药品管理局 (EMA) 批准。当时，全基因组测序发现了第二个突变
BTK 抑制剂在华氏巨球蛋白血症一线治疗中的应用
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