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胆管癌 (CCA) 是一组异质性肝胆肿瘤，预后不良，治疗选择有限。在过去十年中，基因组分析的出现已导致在 CCA 中识别出几种假定的可操作畸变，并且基因组表征在这些恶性肿瘤的管理中发挥着越来越重要的作用。因此，目前正在研究大量可靶向突变，并且最近已提出或发表了关于这种方法在 CCA 中的早期研究。其中，据报道约 15-20% 的肝内胆管癌 (iCCA) 患者存在异柠檬酸脱氢酶 (IDH) 突变，而这些畸变在肝门部 CCA (pCCA)、远端 CCA (dCCA) 和胆囊癌中较少见。值得注意的是，ClarIDHy III 期试验的最新结果进一步证明了分子靶向疗法在 CCA 中具有潜在优势，因为接受过治疗的 IDH1 突变患者接受 ivosidenib 治疗比接受安慰剂治疗更有益。然而，尽管该试验结果显示，使用 ivosidenib 治疗的 IDH 突变 CCA 患者的无进展生存期和总体生存期在统计学上显著改善，但关于 IDH 抑制剂在这种情况下的真正影响的几个问题仍未解决。在这篇综述中，我们将概述在 CCA 患者中使用 IDH 抑制剂的生物学原理以及这些分子靶向药物的当前临床意义。我们将重点介绍并批判性地讨论 ClarIDHy 最近发表的结果以及在这种情况下正在进行的临床试验。
IDH 抑制剂在晚期胆管癌中的应用
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