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EU健康技术评估(HTA)要求越来越多地支持创新的罕见疾病研究设计,而随机对照试验是药物开发的黄金标准,经常在开放标签的临床试验设计中测试了罕见的疾病疗法,因为在少数患者人群中,很少有较少的患者,而无用的疗法是合理的。这些试验通常也很小(鉴于患者人群很少),因此很难正确地为随机对照试验供电。在某些罕见的疾病中,有足够的药物治疗竞争者在理论上可能进行随机对照试验(例如,脊柱肌肉萎缩,在美国批准了三种疾病改良疗法)。但是,这些疾病是例外,而不是规则,并且在可预见的将来可能仍然如此。

罕见疾病的最新趋势。

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