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•在IgA肾病的动物模型中，科学家发现，病毒载体基因疗法可以有效地靶向补体激活，减少肾脏疾病的迹象并导致肾脏组织中基因表达延长。•该研究的结果将在10月23日至27日的ASN肾脏周上介绍。加利福尼亚州圣地亚哥（2024年10月26日） - Iga肾病是一种自身免疫性肾脏疾病，与先天免疫系统的组成部分补体在该病症的发病机理中起作用。 研究人员已经开发并测试了一种新的基因疗法，该基因疗法进入肾细胞并使它们能够阻止补体激活。 该研究将于10月23日至27日在ASN肾脏周2024周进行。 称为PS-002的基因疗法使用改良病毒治疗称为足细胞的肾细胞。 在IgA肾病的小鼠模型中给药PS-002减少了肾功能障碍的迹象，补体沉积降低以及改善肾脏疤痕和其他结构性特征的肾脏疾病。 在猪中，对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高，没有安全问题。 “我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002铺平了成为IgA肾病治疗开发的第一种基因疗法的方式，” Purespring Therapeutics of Purespring Therapeutics of Perespring phd of per in ambra cappelletto of Ambra cappelletto。 世界首要的肾脏学会议，肾脏周，提供加利福尼亚州圣地亚哥（2024年10月26日） - Iga肾病是一种自身免疫性肾脏疾病，与先天免疫系统的组成部分补体在该病症的发病机理中起作用。研究人员已经开发并测试了一种新的基因疗法，该基因疗法进入肾细胞并使它们能够阻止补体激活。该研究将于10月23日至27日在ASN肾脏周2024周进行。称为PS-002的基因疗法使用改良病毒治疗称为足细胞的肾细胞。在IgA肾病的小鼠模型中给药PS-002减少了肾功能障碍的迹象，补体沉积降低以及改善肾脏疤痕和其他结构性特征的肾脏疾病。在猪中，对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高，没有安全问题。“我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002铺平了成为IgA肾病治疗开发的第一种基因疗法的方式，” Purespring Therapeutics of Purespring Therapeutics of Perespring phd of per in ambra cappelletto of Ambra cappelletto。世界首要的肾脏学会议，肾脏周，提供“由PS-002举例说明的Purespring的基因治疗平台可以表明，可以以高效率地传递治疗性遗传物质，从而开放一种新的且高度差异化的方式，有可能治疗广泛的肾脏疾病。”研究：“足细胞基因疗法可以使IgA肾病（IGAN）治疗的肾小球补体调节”在2024年在加利福尼亚州圣地亚哥的2024年，来自全球的ASN和大约12,000名其他来自全球的肾脏专业人士。
临床前研究测试用于治疗IgA肾病的新型基因疗法
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