小儿急性髓样白血病(AML)是一种恶性血液学疾病,其特征是骨髓中髓样前体的克隆增生(1)。尽管在了解和治疗小儿AML方面取得了重大进展,但它仍然是儿童与癌症相关死亡率的主要原因(2)。在过去的几十年中,在识别遗传和分子标记中取得了很大进步,这些标志在预测预后和指导治疗结果中起着至关重要的作用(3-6)。这些进步导致了靶向疗法的发展和更精确的风险地层方法,从而显着改善了患者的结果(7-9)。然而,高复发和难治案件的高度继续强调了这一领域正在进行的研究和创新的需求(10)。小儿AML研究中的一个关键挑战是该疾病的固有异质性,这使治疗决策和预后复杂化(11,12)。虽然关键的遗传突变和分子异常(例如FLT3-ITD,WT1,CEBPA突变和KMT2A重排)已被确定为重要的预后标记(13-16),但在我们对这些标记相互作用和促进疾病进步的理解方面仍然存在显着的差距(17)。解决这些差距对于克服复发和难治性疾病的持续挑战以及更好地将个性化治疗策略纳入临床实践至关重要。此分析提供了1999年至2023年小儿AML预后全球研究趋势的全面书目概述。通过检查诸如出版趋势,领先国家,著名的机构,影响力期刊,主要研究类别,著名贡献者,开创性参考和新兴趋势等关键方面,旨在为文件的当前景观和未来的文件提供清晰的快照。分析特别关注基因组学,转录组学和表观基因组学的进步如何塑造预后和治疗结果。此外,它探讨了临床试验在制定治疗方案中的关键作用,并突出了新兴疗法,这些疗法显示出改善患者预后的希望。这种文献计量方法综合了广泛的研究数据,提供了详细的系统概述。通过确定显着的趋势和关键研究,它为研究人员,临床医生和决策者提供了宝贵的见解。
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