机构名称：
¥ 1.0
使用CRISPR / CAS实施治疗性体内基因编辑，依赖于基因编辑工具的有效输送。由CAS蛋白和单个指南RNA（SGRNA）组成的核糖核蛋白（RNP）复合物提供了短期的编辑活性和安全优势，而不是惯性病毒和非病毒基因和RNA Delivery方法。通过工程慢病毒衍生的纳米颗粒（LVNP）促进RNP的递送，我们证明了SPCAS9以及SPCAS9衍生的基础和Prime Editor（BE / PE）的有效施用，从而导致受体细胞中的基因编辑。独特的GA G / GA GPOL蛋白融合策略促进了LVNP中的RNP包装，并确定LVNP stoichiometry y支持优化的LVNP收益率和治疗有效负载的纳入。我们将在4天内进行瞬时目标DNA C LEAV年龄，并在4天内完成RNP周转。结果，与培养细胞中标准的d rnp nuc Leofection相比，LVNP降低了靶向dna c leav年龄和tale of tar clea族的活性。lvnps可容纳be / sgrna和pe / epegrna rnps，导致基础编辑，旁观者编辑和质量编辑降低而无需检测到的indel indel形成。值得注意的是，在鼠标眼中，我们介绍了LVNP指导的体内基因破坏的第一个概念概念。我们的发现建立LVNP作为促进的车辆或促进RNP的交付
工程慢病毒衍生的纳米颗粒（LVNP）用于...
主要关键词
相关文件推荐
