机构名称：
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结合SMN1的损失，患者保留了第二个相似基因SMN2的可变数量，这些副本可产生降低的生存运动神经元（SMN）蛋白水平，而这对于正常运动神经元功能不足。4 SMN2的副本数量较高，通常与温和的疾病相关，但是这种相关性是相对的，而不是绝对的相关性。5Zolgensma®（Onasengene Abeparvovec-XIOI）是一种基于AAV9的重组基因疗法，旨在提供编码人类SMN蛋白的基因的副本。在人类案例研究中，静脉内（IV）Zolgensma®的给药导致SMN蛋白的细胞转导和表达。脊柱肌肉萎缩已根据症状严重程度和基因型分类为0-4，但是有了新的疗法（包括Nusinersen，Risdiplam和Onasemnogene abeparvovec-Xioi），表格已经变得更加多样化和分类以集中在功能或治疗响应上。脊柱肌肉萎缩的分类6
Zolgensma（onasengene abeparvovec-xioi）
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