试验Rockstar研究设计第2阶段,28个美国中心的随机,多中心试验S/P allohct;年龄> 12年;持续的CGVHD; S/P 2-5先前的治疗线;在稳定的CS X2周上; KPS> 60人口统计n = 132;法师56岁(范围21-77),中等CGVHD 31%; 67%的严重CGVHD; 52%> 4个涉及器官;中间3条线; 34%的先前ibrutinib; 29%的先前鲁唑替尼; 72%> 3先前的干预belumosudil 200 mg每天一次比较器Belumosudil 200 mg 200毫克; stratified by (1) cGVHD severity (2) prior ibrutinib Results Primary: ORR (defined as CR or PR) per NIH Consensus Criteria for clinical trials in cGVHD Secondary: DOR, TTR, changes in LSS summary score, FFS, CS dose-reduction, OS Belumosudil daily vs. twice daily ORR 74 vs. 77%;先前的ibrutinib(n = 46)ORR 74%;先前的ruxolitinib(n = 38)ORR 68%;最佳ORR关节/筋膜71%;较低的GI 69%;上GI 52%;口55%;食道45%;眼睛42%;皮肤37%;肝39%;在所有亚组中观察到的26%ORR无论严重程度或事先治疗如何; MDOR 54周; TTR 5 WKS(范围,4-66); FFS 75% @ 6 MOS,56% @ 12 MOS,2年OS 89%; LSS得分的提高59 vs. 62%; MITT POP'N的平均CS剂量减少45%,响应者总结为54%的大量预先治疗的中度至重度CGVHD患者,Belumosudil提供了
主要关键词