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重组腺相关的病毒载体（AAVS）广泛用于研究和治疗中的基因递送。AAV9变体（例如AAV9-PHP.EB）经常用于基因递送到中枢神经系统（CNS），而AAV2变体对CNS有效转导的有效报告有限。为了克服AAV2的局限性，我们解决了基于AAV2血清型的新型脑靶向AAV矢量。迄今为止，我们已经证明了通过使用随机肽插入的AAV2库来获得的cereaav.o，可以通过全身注射有效地转导小鼠，而摩尔莫斯特脑有效地转导。此外，与CereAav.o相比，通过单个氨基酸取代，我们已经确定了一种新型的Cereaav.y突变体，其特异性和更高的转导效率。最近，Kawabata等人。已经证明，在AAV-BR1衣壳中，将单个氨基酸取代，将谷氨酰胺变为587（Q587N）的天冬酰胺，可能会增加BBB的渗透率，并重定向基因递送形成小囊囊内皮细胞对小鼠脑中神经元的囊泡内皮细胞。
靶向cereaavtm基因的表征...
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