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总体而言，一次性基因疗法的目的是增加因子IX凝血因子的产生，以减少出血发作以及对预防性和/或AS或AS或AS或AS或AS-ASED替代疗法的需求。任何一种疗法的全部作用都可能需要数周到几个月。接受Hemgenix临床试验的参与者在接受基因治疗输注后至少六个月继续预防治疗，其中54名参与者中有两名根本无法停止。接受Hemgenix或Beqvez后，大多数参与者获得了类似于轻度疾病严重程度的因子IX水平，仅需要ASSEAD因子IX替代治疗急性出血发作。在BEQVEZ的BENEGENE-2试验中，在60％的患者中消除了出血，而预防臂的患者为29％，并且年化出血率（ABR）中位数降低（治疗组中的零中位数为零的中位数，而预防臂中的1.3）。这两种治疗的耐用性仍然有待观察，但是对Hemganix的参与者至少进行了24个月的研究，而Beqvez的参与者已经进行了6年。
药房重点Hemgenix和Beqvez基因疗法
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