摘要：药物再利用是一种药物发现方法，旨在为旧药寻找新的治疗背景。化合物鉴定源于对大量活性化合物库的筛选，通过查询治疗后细胞系基因表达反应数据库或合并有关疾病-药物关系的几种信息。尽管人们对这种药物发现模式的潜力和优势达成了普遍共识，但在实践层面，迄今为止，还没有非抗癌再利用化合物被引入标准的急性髓系白血病 (AML) 管理，尽管临床前验证产生了几种候选药物。本综述介绍了 AML 中最先进的药物再利用方法，并提出了一个问题：在筛选设计阶段以及从药物开发临床前阶段到临床阶段，必须做些什么才能充分利用它。我们认为，需要改进模型和读出系统以及筛选技术，同时也需要对药物再利用策略投入更多的资金和信任。