近年来,一系列癌症的治疗取得了重大进展,提高了以前被认为仅适合姑息治疗的癌症的总体生存率。一个显著的例子是转移性黑色素瘤——免疫检查点抑制剂 (ICI) 的开发改变了这种疾病的治疗方法 [1]。然而,对于许多其他癌症,特别是罕见和儿童癌症,前景几十年来并没有发生很大变化 [2]。虽然一些 ICI 或其他新类别的药物可能对这些疾病有效,但商业开发的重点仍然放在更常见的癌症上。这类癌症患者数量最多,临床开发可能进展得更快。患者数量越少,开发新疗法的经济激励往往就越低。或者,一些公司正在开发用于孤儿适应症的新药,他们可以利用其垄断地位收取非常高的价格,使许多患者无法负担这些新药,特别是在资源有限的医疗系统中。