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开发新疾病治疗方法的传统模式主要涉及发现新的药物靶点或为旧靶点寻找新的改良药物。然而,一种仅在无脊椎动物中发现的离子通道提供了全新模式的潜力,其中可以重新设计已确定的药物靶点以用作新的候选治疗剂。无脊椎动物的 L-谷氨酸门控氯离子通道 (GluCls) 不存在于脊椎动物基因组中,这为将这种外源性、抑制性 L-谷氨酸受体引入脊椎动物神经回路提供了机会,既可以作为研究神经网络的工具,也可以作为候选疗法。癫痫发作可能涉及 L-谷氨酸诱导的过度兴奋和毒性。变体 GluCls 对 L-谷氨酸具有抑制反应,当被设计到人类神经元中时,可能会抵消过量 L-谷氨酸的兴奋毒性作用。回顾最近对模型生物的研究,这种方法似乎可以为癫痫候选疗法的开发提供一个新范例。

将药物靶点转化为候选药物

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