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标题:体细胞基因组编辑计划 (SCGE),第 2 阶段目标:通过促进 IND 支持研究、建立监管审批途径和传播首次人体临床试验的成功策略来加速基因组编辑治疗剂的开发。1. 改进检测方法以确定编辑试剂的质量、安全性和有效性 2. 优化体内候选基因组编辑治疗候选药物,以实现 IND 应用 3. 展示体内基因组编辑治疗的首次人体试验 4. 促进合作并向社区传播新技术和协议
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