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靶向蛋白质降解 (TPD) 是一个快速发展的领域,各种 PROTAC(蛋白水解靶向嵌合体)正在临床试验中,而分子胶如免疫调节酰亚胺药物 (IMiD) 已在某些血癌的治疗中得到充分证实。许多当前方法都集中在肿瘤靶点上,许多潜在应用尚未得到充分探索。靶向蛋白质降解为抑制仍然具有挑战性的靶点(例如神经退行性疾病中的蛋白质聚集体)提供了一种新的治疗途径。这篇小型综述重点介绍了利用 TPD 治疗神经退行性疾病靶点的前景,特别是 PROTAC 和分子胶形式以及新型 CNS E3 连接酶的机会。我们将讨论利用此类方式的一些关键挑战,包括降解分子的分子设计、药物输送和血脑屏障渗透性。

中枢神经系统疾病中的靶向蛋白质降解

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